血友病是一種常發於男性而通過女性遺傳的疾病，用藥物無法治療。患此病的人，最怕皮膚傷破，一旦傷破就會流血不止。這是因為血友病病人的血液中無凝血因子Ⅸ。為了治此病，隻有輸入含有凝血因子Ⅸ的血液，使其在流血過程中凝血，終止出血。患此病的人，還易受艾滋病和乙型肝炎的感染。
血友病在地中海一帶比較多見，過去對此無根治的辦法。病人提心吊膽度日，深怕皮膚碰破弄傷。因為人體內血液有限，如果流血不止，就會有生命危險。因此，必須尋找理想的治療辦法，這個辦法就是基因治療。給血友病人補充凝血因子Ⅸ，雖然可行，但來源有限，不可能從其他人體中提取凝血因子Ⅸ。
對血友病人進行基因治療，是將病人的皮膚細胞在體外進行培養，然後通過反轉錄病毒載體將凝血因子Ⅸ導入皮膚細胞，進行擴增，與膠原混合注射回病人體內。這樣能使病人的Ⅸ因子的濃度升高2倍。持續1年餘，血友病人的症狀就會得到明顯改善。經過基因治療的病人，即使皮膚破損，流血也會凝固，不會出現流血不止。這說明，基因治療可以把血友病治好。但是，這還要從遺傳這個角度解決問題。因為血友病是遺傳的，雖然病人可以治好，此病卻仍然會遺傳給子孫後代。