藥效學是指藥物對機體產生的影響或機體對藥物發生的反應，即研究藥物的藥理作用、作用方式、作用類型、作用機製及作用規律的一門科學。藥物的作用是通過影響機體生理生化功能變化而表現出來的，這是臨床應用藥物防治疾病的依據。
一、藥物的基本作用（一）藥物作用1.藥物作用是指藥物與機體之間相互作用的始初反應，是藥物最初的變化。
2.藥理效應是藥物作用引起機體產生生理生化功能或形態的變化，是藥物作用引起的繼發性反應。如腎上腺素與支氣管平滑肌細胞膜上的受體結合為初始作用，最終引起支氣管平滑肌鬆弛為效應。但通常稱效應為作用，相互通用，難以截然分開。
（二）藥物基本作用
1.興奮作用是指在藥物的影響下，機體組織器官原有功能加強，如心率加快，反射增強，腺體分泌增加，血壓升高，尿量增多，呼吸加快等。
2.抑製作用是指在藥物的影響下，機體組織器官原有功能降低，如心率減慢，呼吸減慢，體溫下降，血糖降低，尿量減少，肌肉鬆弛等。
興奮和抑製在一定條件下可以相互轉化，過度興奮可導致機體功能活動衰竭，表現為難以再興奮的深度抑製狀態。強大的抑製作用可使機體功能活動全部停止而不易恢複，稱為麻痹。另外，興奮後常有低於正常水平的後抑製現象；而抑製解除後亦有機體功能活動比正常更強的亢進現象。藥物對機體功能活動的影響是錯綜複雜的，如腎上腺素可使皮膚黏膜血管收縮，而對骨骼肌血管則呈舒張作用。這主要取決於藥物與受體的特異性。
二、藥物作用的方式
（一）局部作用和吸收作用
1.局部作用是指藥物未被吸收入血液循環前，在用藥部位所產生的作用。如碘酊和乙醇用於皮膚表麵的消毒作用。
2.吸收作用是指藥物吸收入血液循環後，隨著血流分布到機體各組織器官所產生的作用，又稱全身作用。如口服阿司匹林的解熱鎮痛作用。
（二）直接作用和間接作用1.直接作用是指藥物與機體組織器官接觸後所產生的作用，又稱原發作用。如呋塞米作用於腎髒，促進鈉水排出，增加尿量，消除水腫。
2.間接作用是由於機體存在著廣泛的神經反射和體液調節，藥物的作用不一定局限於所接觸的某一部位，也會引起遠隔器官的功能變化，這種現象稱為間接作用，又稱繼發作用。如山梗菜堿通過刺激頸動脈體和主動脈體化學感受器，反射性興奮呼吸中樞而發揮蘇醒作用。
（三）藥物作用的選擇性藥物作用的選擇性藥物對機體的各種功能產生的影響和作用強度是不一樣的。在一定劑量範圍內絕大多數藥進入機體後隻對某些組織或某一器官產生明顯的作用，而對其他組織器官作用很弱或無作用，又稱藥物的選擇作用。如強心苷對心肌具有高度的選擇性作用；許多抗生素類藥物主要作用於病原微生物，而對宿主細胞毒性極小。藥物作用的選擇性是相對的，這和用藥劑量有關，如尼可刹米在治療劑量可選擇性興奮呼吸中樞使呼吸加深加快，劑量過大可興奮脊髓，導致驚厥。
所以臨床用藥時應注意掌握劑量，正確使用。產生選擇作用的基礎，可能與機體組織器官對藥物的敏感性高，或藥物與其親和力大，或藥物與受體結合的能力強，或藥物在體內分布不均勻等。由於藥物都具有各自的選擇作用，因此它們各有明確的適應證和毒性。選擇作用是將繁多的藥物進行分類的重要依據和選藥的基礎。通常說，機體組織器官生化反應係統愈複雜，就愈易受藥物的影響，對藥物的敏感性愈高，如腦、肝髒等。
三、藥物作用的二重性藥物作用的二重性（dualism）藥物既可治病也可致病，一方麵可用於防治疾病，促進患者的生理、生化功能恢複正常；另一方麵也可危害機體，引起生理、生化功能的紊亂和結構形態的改變等不良反應。從臨床效果來看，用藥的目的在於防治疾病，凡符合用藥目的，能達到防治效果的作用稱為治療作用；給患者帶來不適或痛苦甚至損害機體危及生命的稱不良反應。
（一）藥物防治作用
1.預防作用是指提前用藥以防止疾病或症狀發生的作用，如用維生素D預防佝僂病、骨軟化症；接種卡介苗預防結核病等。
2.治療作用是指藥物針對治療疾病的需要所發生的作用。根據治療目的不同可分為：
（1）對因治療：用藥的目的在於消除致病因子，徹底治愈疾病稱為對因治療，或稱治本。如應用抗生素治療細菌感染，可殺滅細菌，消除病因，達到根治。
（2）對症治療：用藥的目的在於改善或消除疾病的症狀，稱為對症治療，或稱治標。如發熱的患者應用解熱藥，失眠的患者應用催眠藥。對症治療雖未能根除病因，但是對某些嚴重症狀，如不及時采取適當的對症治療，可能會危及生命。此時對症治療的重要性不亞於對因治療，如驚厥、休克、心力衰竭、高熱、劇痛、哮喘等情況就必須立即采取有效的對症治療，這比對因治療更為迫切緊要。
（3）替代治療或補充治療：用藥的目的在於補充體內營養或內源性活性物質的不足。可起到部分對因治療的作用，但不能去除原發病灶，嚴格地說，與對因治療和對症治療有所區別。
（二）藥物不良反應凡不符合用藥目的並給患者帶來不適或痛苦的反應稱為藥物不良反應。
1.副作用是指藥物在治療劑量時產生與治療目的無關的作用。它給患者帶來不適或痛苦，但比較輕微，危害不大，可以預知。產生副作用的基礎是藥物作用的選擇性低，作用廣泛。當其中一種作用作為治療作用時，其他均以副作用出現。副作用和治療作用隨著用藥目的不同是可以相互轉化的，如阿托品具有鬆弛平滑肌和抑製腺體分泌的作用，當用於治療胃腸絞痛時，其鬆弛平滑肌的作用成為治療作用，而抑製腺體分泌引起口幹則為副作用；當用於麻醉前給藥時，其抑製腺體分泌的作用成為防治作用，而鬆弛平滑肌引起手術後腹脹、尿瀦留就成為副作用。有些藥物的副作用是可以預防的。如用麻黃堿防治支氣管哮喘時，也能興奮中樞神經係統，引起失眠。為了避免或減少副作用的產生，用麻黃堿防治哮喘時常與苯巴比妥合用。
2.毒性反應是指用藥劑量過大或用藥時間過久或機體對藥物特別敏感而引起對機體有損害或危及生命的反應。根據中毒症狀發生的快慢與接觸藥物的時間過程，分急性、慢性中毒。急性中毒是指一次或突然使用中毒劑量，引起危及機體生命的嚴重反應，如巴比妥類藥物急性中毒可抑製呼吸中樞，導致缺氧甚至呼吸肌麻痹而死亡。慢性中毒多因長期用藥，進入體內的藥量超過排出體外的藥量所致。各類藥物的毒性反應不同，主要是對泌尿係統、消化係統、中樞神經係統、循環係統、血液及造血係統的損害。毒性反應一般是藥物作用的加重，反應比較嚴重，危害較大，可預知，也是可以預防的。所以在用藥過程中應注意給藥劑量和用藥時間，避免或減輕毒性反應的產生。
3.三致反應是指某些藥物損傷細胞遺傳物質所致的特殊毒性反應。常用於藥物安全性的評估。
（1）致突變：是指某些藥物可使DNA分子中堿基對排列順序發生改變，或幹擾DNA複製引起基因或染色體變異，稱為基因突變。