基因治療
我們知道,人類的疾病雖然或多或少都與遺傳素質有關,但有些主要是由環境引起的,像感冒、各種炎症,這些疾病都是可以用藥物根治的。而另一些病則主要是由遺傳缺陷引起的,如色盲、血友病等。對於這類遺傳性疾病,藥物至多隻能緩解病情,而不能根治,因為普通藥物不可能修複遺傳缺陷,隻能起補償作用,而補償是不可能永久的。那麼遺傳疾病能否根治呢?答案是肯定的,那就是通過基因治療。
生物體的一切生命活動,從出生成長、出現疾病、衰老直至死亡都與基因有關,基因調控著細胞的各種功能——生長、分化、老化、死亡。現代醫學研究證明,幾乎所有的疾病都和基因有關係。目前已發現,人類與疾病相關的基因約有5000多個。基因治療就是通過基因工程技術,用基因去改變病人的遺傳物質,以達到防病和治病的目的。
基因治療和普通藥物治療有何不同,為什麼要采用基因治療呢?我們還是從一個小故事講起:從前有個人窮困潦倒,以乞討為生。一次他遇到一家慷慨的人家,給了他一整袋米,於是他舒舒服服地過了一陣子。後來有一天米吃完了,他隻得又開始乞討。這次他的運氣沒那麼好了,隻討到了幾粒穀子。就在他發愁的時候,來了一位老者教會他耕種的方法。後來他靠著辛勤的耕耘過上了豐衣足食的生活。普通藥物就好比是那袋米,即使再多,也有耗盡的時候,而基因治療時導入的基因則是生生不息的種子,它能源源不斷地在體內產生病人缺乏的物質,使病人最終擺脫對藥物的依賴。所以說常規療法是治標,而基因療法是治本。
世界上第一例成功的基因治療病例發生在1990年。一名4歲兒童患有一種極具破壞性的遺傳性疾病——腺苷脫氨酶缺乏症,導致免疫係統嚴重缺陷。這種疾病是由有缺陷的基因造成的。美國科學家運用基因療法,從患兒身上提取T淋巴細胞,把校正後的腺苷脫氨酶基因植入細胞中,然後注入這個兒童的血液中。經過18個月的治療,兒童免疫力大大提高,在水痘流傳時他卻安然無恙。此後,隨著分子生物學及醫學遺傳學的發展,基因治療的內容也在不斷地拓展。目前基因治療的對象不隻局限在遺傳病,還可以是任何疾病,包括各種腫瘤,病毒性疾病,心血管疾病等。
基因治療雖然已初顯威力,但仍麵臨一些嚴峻的問題。基因治療的實質就是對人進行轉基因操作,目前全世界共同約定基因治療的對象僅限於體細胞,在獲得任何確鑿的證據之前,絕不允許對人類的生殖細胞進行轉基因操作,因為人是絕不能用來做試驗的,一旦發生任何一點出乎預料的事故,必將引發倫理道德方麵的軒然大波。這就隨之產生了一個問題,接受基因治療的病人所獲得的補償能力隻是一種後天獲得的性狀,不能傳給後代,因為他的生殖細胞仍是有缺陷的,這就意味著他的後代可能仍需接受基因治療,而不像轉基因動植物,隻要獲得穩定的轉基因個體,就可代代相傳,一勞永逸,所以從長遠角度來看仍是治標不治本。部分自然進化論者堅決反對基因治療,不過更多的科學家則認為,人類社會的特殊性決定了它不可能完全受製於自然選擇力,而更重要的是基因治療的實踐加深了人類對自身的了解。也許有一天人類完全可以控製並預防遺傳病的發生,再也不需要基因治療了,但也不能忘記基因治療對此作出的貢獻,可以說治療正是為了不需要治療。
基因治療對治療人類多種疾病有潛在的優勢,並產生很低的副作用。目前科學家已發現幾段與老化及疾病相關的基因,如SOD基因能產生抗氧化物的SOD,有效消除自由基,防止衰老和疾病的發生;HDL基因能產生大量高密度脂蛋白,避免血管粥樣硬化;DAF基因可緩慢代謝,延年益壽。另外,科學家們已發現基因療法可以通過多種機製達到抗腫瘤的效果。