臨床藥理學研究的範圍很廣，包括藥物進入人體後的藥效學和藥動學、藥物的毒理學研究、新藥的臨床試驗及藥物相互作用的研究。
一、人體藥效學研究
人體藥效學旨在研究藥物對人體（包括老、幼、正常人與病人）生理與生化功能的影響和臨床效應，以及藥物的作用原理。簡言之，即研究藥物對人體的影響。通過藥效學研究可確定人體的治療劑量，以便在每個病人身上能得到最大的療效和最少的不良反應；同時要觀察劑量、療程和不同給藥途徑與療效之間的關係。
二、人體藥動學與生物利用度研究
人體藥動學係研究藥物在正常人與病人體內的吸收、分布、代謝和排泄的規律性。簡言之，即研究機體對藥物的作用。通常用房室模型進行模擬。生物利用度（Bioavailability）是用藥代動力學原理研究藥物吸收進入血液循環的速度與程度，是評價一種製劑有效性的常用指標。它分為絕對生物利用度（被試口服製劑與其靜脈注射劑的曲線下麵積之比）和相對生物利用度（被試藥製劑與其參比製劑口服後的曲線下麵積之比）。藥物生物利用度常受藥物的劑型、病人對藥物的吸收和肝髒首關效應的影響。
三、毒理學研究
毒理學即在研究藥物療效的同時觀察藥物可能發生的不良反應，並研究可能的防治措施。
四、臨床試驗
評價新藥的療效和毒性，必須通過臨床試驗作出最後判斷，所以臨床試驗研究是判斷一個新藥有無推廣應用價值和投產價值的重要依據。我國的新藥臨床試驗分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。申請新藥注冊應當進行Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗，有些情況下可僅進行Ⅱ期和Ⅲ期，或者Ⅲ期臨床試驗。Ⅰ期臨床試驗：初步的臨床藥理學試驗。觀察人體對於新藥的耐受程度和藥物在人體內的藥代動力學特點，為Ⅱ期臨床試驗製定給藥方案提供依據。Ⅱ期臨床試驗：治療作用初步評價階段。其目的是初步評價藥物對目標適應證病人的治療作用和安全性，也包括為Ⅲ期臨床試驗研究設計和給藥劑量方案的確定提供依據。此階段的研究設計可以根據具體的研究目的，采用多種形式，包括隨機盲法對照臨床試驗。Ⅲ期臨床試驗：治療作用確證階段。其目的是進一步驗證藥物對目標適應證病人的治療作用和安全性，評價利益與風險關係，最終為藥物注冊申請獲得批準提供充分的依據。試驗一般應為具有足夠樣本量的隨機盲法對照試驗。Ⅳ期臨床試驗：新藥上市後由申請人自主進行的應用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應；評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關係；改進給藥劑量等。
五、藥物相互作用研究
藥物相互作用是指2種或2種以上的藥物合並或先後序貫使用時，所引起的藥物作用和效應的變化。藥物相互作用可以是藥物作用的增強或減弱，作用時間延長或縮短，可以導致有益的治療效果，也可以是產生有害的不良反應。但一般所謂的藥物相互作用乃是指所產生的不良反應。
第四節 上市後藥品再評價
根據醫學的最新水平和論證醫學的原則，從臨床藥理學、藥物流行病學、藥物經濟學及藥物政策等方麵，對已批準上市的藥品在社會人群中的不良反應、療效、用藥方案、穩定性及費用是否符合安全、有效、經濟的合理用藥原則做出科學評價和估計。
上市藥品的再評價一般分2類：一類是根據上市藥品已存在的問題，如療效欠佳或毒性較大，設計臨床研究方案進行臨床對比研究。另一類是進行流行病學調查研究，對上市藥品的安全性和有效性進行評價。通常包括前瞻性對比與回顧性對比。根據調研結果最後評判上市藥品繼續應用或淘汰。此外，上市藥品再評價的結果也是遴選國家基本藥物、非處方藥物的重要依據。
國家食品藥品監督管理局對上市藥品的再評價工作十分重視，成立了藥品評價中心，主管新藥的臨床試驗、藥品臨床再評價及不良反應的監察等。目的是為醫藥行政管理部門的政策提供依據，提高我國臨床藥品治療水平；為最佳藥物療法提供谘詢，指導和規範臨床合理用藥。
藥品再評價工作是國家藥品臨床研究基地的一項經常性工作。對主管部門下達的藥品臨床實驗研究任務，基地負責組織實施，對藥品進行安全性和有效性的科學評價，其結果供藥品監督部門作出選擇。通過對市場上新、老藥或同類藥物間的對比研究，發現其作用上的差別和各自優缺點，指導臨床合理用藥。