(三)序貫實驗
序貫實驗又稱序貫分折法,是一種不需要預先確定樣本含量的臨床試驗方法,它是對進入實驗的對象的結果進行連續不斷的分析,一旦達到統計上顯著性時實驗即可終止,特別適用於希望較快獲得實驗結果的情況。如果采用雙盲法,則登記分析工作由一名不參與臨床觀察的人員進行即可。此外,序貫實驗也可用配對的方法來保證實驗組與對照組的可比性,以減少偏倚。
序貫實驗與一般的臨床試驗方法相比具有節省人力、物力、出結果快等優點,且如果實驗治療措施是有害的,因為雙盲法掩蓋了治療效果,一般臨床試驗必須將預定的樣本全部做完才能出現。而序貫實驗則可以在實驗進行當中不斷地對結果進行分析,一旦證實治療效果無效或有害,即可立即中斷實驗。關於序貫實驗的具體做法請參閱有關統計學書。
五、治療不良反應的分析
各種臨床治療措施都可能發生不良反應,其中尤以藥物的毒、副作用更為常見和重要。由於人群中許多人經常服用各種藥物,所以每年因藥物不良反應引起的發病率、死亡率及經濟損失是巨大的。藥物不良反應的分析與判斷詳見第十四章(藥物流行病學)。
藥物在批量投入市場之前,人群實驗可能盡早發現藥物不良反應,臨床實驗的範圍較小,不良反應出現的概率也很小,且常常被誤認為其它原因所致。許多藥物在大量應用前很難確定是否有嚴重的不良反應,而是到了該藥物廣泛應用臨床後才逐漸認識到其有害作用,因此,加強和完善藥物監督監測體係就顯得特別重要。
六、預後的判斷
預後是病人及親屬最關心的問題。疾病的預後不僅僅是指簡單的痊愈或死亡,還包括緩解、遷延、複發、殘廢、發生合並症等,如果隻憑借個人的臨床經驗來判斷預後,則難免會出現誤差,不利於選擇正確的治療方案,給病人和家屬的情緒造成不良影響。正確的預後判斷應該是在人群水平進行流行病學研究的基礎上,將預後判斷概率化和科學化。
(一)常用的預後指標
主要有病死率、存活率、緩解率、後遺症發生率等。關於病死率和存活率,已在第二章中討論過了。緩解率是指某病患者中在經過治療一段時間內主要症狀緩解的百分率。
存活率在反應遠期療效時最為常用,特別是對於一些病死率較高的慢性疾病,延長病人存活時間是臨床治療的主要目的。存活率一般常用的有1年存活率、3年存活率、5年存活率及10年存活率等,可根據不同的病種和治療方法而定。計算存活率多以某種特殊治療後存活出院的時間為起始時間,也可以確診或某種治療開始的時間為準,起點時間不同,計算的存活率也自然不同。有時按病情、年齡、性別等分別計算存活率,這樣可以更準確地估計這些因素對預後的影響。
(二)預後判斷中常見的偏倚
預後判斷中出現的偏倚以選擇偏倚最為常見。選擇偏倚是由於觀察樣本的代表性較差而產生的。例如,在上級醫療單位接收治療的患者的病情通常比下級醫院收治的病人重的多。如果簡單地對不同級醫院病人的預後進行比較,就可能得出錯誤的結論。又如,有些疾病的患者並不是都到醫院去治療,其中一部分患者可能隻在家中治療並不到醫院治療,而到醫院治療的多半是病情較重的或經濟條件較好患者。如果以醫院中這部分患者的預後去推斷其他患者的預後則可能產生較大的誤差。
對於遠期預後的判斷通常需要隨訪才能獲得可靠的資料,但如果失訪的人數較多,將會破壞原來樣本的代表性,從而造成預後判斷的誤差。
由於判斷預後的起點不同也可造成選擇偏倚。例如,中國醫科大學對胃癌的預後分析如下,作遠端切除和近端切除的患者存活率明顯高於做全胃切除和聯合髒器切除的患者,但這並不能說明前兩種手術預後較後者好,這是因為計算存活率的“零時”不同,作遠端或近端切除的病人一般多處在疾病病程的早期階段,而後者病人則多數是處在病程晚期。一般對早期病人的療效自然優於晚期病人。
七、醫療服務及其評價
醫療服務主要是由醫院和診所所提供的服務,它不僅僅是救死扶傷、診斷治療病人,還涉及到護理病人、促進康複、健康谘詢及心理治療等。
(一)醫療服務的作用
醫療服務及衛生保健對人類健康的影響是明顯的。優良的醫療服務有利於慢性病的防治,降低死亡率,延長壽命。
高血壓、冠心病、惡性腫瘤的防治一一非致死性疾病(如類風濕性關節炎)的防治常見病(如感冒、腹瀉病、神經官能症等)防治-現代醫療技術的應用使許多疾病死亡率下降,如:胰島素明顯提高了糖尿病的存活率,-降低死亡率一一抗生素使急性傳染病的死亡率大大下降,免疫接種顯著減少兒童的死亡率[遺傳病的出生前篩檢減少了缺陷嬰兒出生率—經濟發展,醫療衛生投入增加。
(二)醫療服務的評價
醫療服務的評價涉及對醫療人員及設備是否能夠滿足人民的需要,現有醫療資源(人員、設施、經費等)是否得到合理地利用,醫療工作人員的服務態度服務質量等方麵進行評價。
1.醫療需要性及醫療設施的利用醫療需要的程度是對人群健康狀況指標的綜合反映,它是根據居民中各種疾病的患病率及疾病的嚴重程度來確定的。根據醫療需要量,可幫助我們合理地配置有限的醫務人員、醫療設施和經費,盡量滿足人民對醫療保健的需求。
評價某種醫療服務是否需要,是臨床醫師應當注意的一個問題。這些數字說明實施扁桃體切除防治扁桃體病在當時並沒有得到人們的公認,經過30多年後,雖然醫療服務質量有所提高,藥物治療扁桃體病的效果也有所提高,但各地扁桃體切除率仍有較大差別,這說明需要對扁桃體切除術的必要性做進一步的研究。
剖腹產在我國各地的實施頻率有較大差異,如上海某醫院的剖腹產率曾經達到60%。研究表明剖腹產的嬰兒及母親的多項健康指標均低於正常分娩兒,雖然許多剖腹產是在母親及其親屬的要求下進行的,但該醫院對剖腹產的手術指征掌握不嚴格也是其主要原因。
以上例子說明隻有通過調査研究才能對醫療服務的需要性及必要性作出評價,才能夠對醫療服務的方式的優缺點進行判斷。
有資料報道,急性心肌梗死病人在家治療比在醫院治療費用大大減少,而且病死率並沒有升高反而有所降低。
現有的醫療資源是否充分的被利用,也是評價醫療服務質量的指標之一。臨床上常用床位的使用率或周轉率來評價醫療設施的利用效率。如果能縮短病人住院的天數,即可顯著節省人力物力加快周轉。
1.投入和產出
在醫療服務中可從醫療服務的投入和產出兩個方麵來進行評價。在人力物力及技術設備等方麵所花費的資源就是投入,而將居民接受醫療服務的數量、質量以及人群反映作為醫療服務的產出指標。
醫療服務效益或產出也稱醫療服務利用的程度,其指標主要有門診數量、住院人數、床位周轉率、人群反映、住院天數、治愈率及好轉率、病死率及病人自理能力康複情況等。
投入和產出分析即醫療服務效益分析,可將投入和產出轉化為貨幣單位來衡量。但是我們不能僅僅看到經濟效益的大小,還要考慮是否獲得了較好的社會效益。
醫療服務效益分析的方法:具體來說就是將兩種不同的醫療措施的成本(投入;)和效果(產出)的比值進行比較。求出在單位醫療措施的成本下獲得具體的效果有多少,如是否延長了患者的生命,延長的時間,減少複發或死亡的數字。可以求出一個貨幣單位所產生的效果,如一元錢所能延長病人多少生存的時間。這種方法的優點是可以將不同的醫療措施之間進行比較以及在決策時用相同的單位進行評價。
為了便於比較可用效果指數的大小來評價,即效果與成本的比值:
效果成本比二
效果成本比值越大說明效果越好,評價某種治療措施的效果,不能簡單地看看這種醫療服務措施是否能夠挽救病人的生命,還應判斷其有無並發症發生,康複的程度,能否恢複工作,能否過正常生活以及生活的質量如何。例如,在研究對極低體重出生兒(1:5008)的護理效果時,可按不同的護理措施分組,然後進行追蹤觀察,不僅要統計生後存活率,還要統計出院後的存活率以及出院後的生活質量,隨訪10~15年,進行全麵的評價分析。在分析時應注意可能存在的偏倚,如母親的文化程度、年齡、職業及其家庭的社會經濟條件等有無明顯差異,否則應加以校正。