白血病是一種原因不明的血液係統惡性疾病。其特征為白細胞及其幼稚細胞（白血病細胞）在骨髓或其他造血組織中無自製能力地彌漫增生，浸潤各種組織產生不同的症狀。國外自1845年起開始認識本病，至今雖已有一個半世紀，但病因尚未完全闡明，可能與遺傳、病毒感染及某些理化因素（如電離輻射、苯、氯黴素、某些農藥中毒）等有關。國內外尚無特異的藥物能徹底治愈。西醫采用聯合化療方法誘導緩解，但有明顯的毒副作用。有資料表明，我國白血病死亡率3～4／10萬，預後較差。
中醫無白血病這一病名，但類似症候在曆代的一些醫書中有所記載。如《金匱要略·血痹虛勞病》中描述的“五勞虛極羸瘦”，《聖濟總錄·虛勞門》之“急勞”等。而隨著病情的發展，可逐漸形成“症瘕”。因而，白血病可歸屬於中醫學中“虛勞”、“急勞”、“症瘕”、“積聚”、“痰核”等範疇中。
現代約自1955年起就開始應用中醫藥治療急性白血病。此後，直至60年代，是我國中醫和中西醫結合方法研究白血病的初始階段，這一時期，臨床資料及理論探討文章不多，僅23篇，且多數屬個案治療經驗。多數的臨床經驗總結主要是在70～80年代累起來的。70年代中，從中藥中提取出的靛玉紅、三尖杉脂堿等，經臨床驗證，對白血病療效良好，是我國發現的治白血病良藥，提示開發應用中醫藥對玫克白血病具有廣闊的前景。80年代報道病例數不斷增多，至1990年為止，國內期刊共發表了有關中醫及中西醫結合治療白血病研究的文章近200篇（包括5例以下的個案50多篇）。據粗略統計，報道的總病例數有3000例左有，使研究不斷向縱深發展。如對白血病的病因調查研究和中醫學探討，從細胞動力學、免疫學指標、動物實驗對照治療和辨證分型與血象、骨髓及血、尿環核苷酸的關係等不同角度，進行了多方麵的研究，以探討中醫中藥的治療機理。還有人係統地研究了150例急性白血病患者的脈象變化特點，認為脈象的變化與疾病性質、感邪輕重和正氣盛衰有一定的規律，進一步完善了中醫診治白血病的係統性和完整性。從臨床應用來看，用中藥治療白血病有兩方麵的傾向：是根據已知中藥對白血病具有明確的療效，且本身毒副作用較小的特點，以中藥為主進行治療。二是利用中藥具有調整機體偏勝、降低化療藥物毒性的作用，以中藥為輔，配合西藥進行治療。據觀察，中西藥合用，療效一般優於單用中藥或西藥，故臨床上常以中西醫結合方法治療為主。此外，也有一些用氣功、針灸、中成藥治療本病的零星報道。
用中醫藥治療白血病雖已積累了相當多的經驗，但如何使治療方案、療效標準趨於統一、穩定，減少組方用藥的隨意性，提高中醫藥的療效，除必要的文獻研究總結外，還需要臨床進一步作藥物篩選，有效成分分析及劑型改革等等。
中醫通過40年左右的經驗積累，加之病因學的調查，其病因病機可概括為以下幾個方麵：
精氣內虛素體虛弱或長期偏食、早婚、房事不節、多次妊娠等因素致精血失守，損傷腎氣，不能主骨生髓移精於髒腑，以致精氣內虛，而成虛勞之體。
溫毒內伏溫毒之邪，侵犯人體，邪熱壅盛，耗氣傷血，正邪交爭，中腎傷髓，導致耗陰奪精，陰損及陽，最終造成陰陽兩竭。
七晴所傷情誌太過與不及，均可導致氣機不暢，氣血失和及陰陽失調，從而造成機體的抗邪能力降低。另外，情誌因素作為一種致病因素，對已確診的白血病患者可能造成第二次精神創傷，使病情加劇惡化。