孤兒藥
銳·聚焦
作者：全草CHQ
“孤兒”一詞，通常意味著某個不知曉其父母的小孩。其實，研發孤兒藥也需要確認許多撲朔迷離的罕見病致病機理，需要進行多學科、跨領域聯合研究，需要更加緊密的患者信息收集、疾病診斷、研發政策扶持和審批機製。此外，孤兒藥由於研發成本高昂，導致其售價昂貴，也需要良好的商業保險政策來支付天價的治療費用。
與常規藥品研發相比，孤兒藥研發缺乏足夠的患者數量來進行研究、施行臨床實驗，且研發的失敗率更高。即便該類藥物研發成功，供給患者的人數也相當有限。因此，我們不得不從定價、專利保護期限等多方麵保證孤兒藥研發者的利益，否則不足以鼓勵更多的資金和頂尖人才進入這一領域。事實上，要判斷一個國家的醫療發展水平是否領先全球，從罕見病診斷、孤兒藥研發等領域就可以窺斑見豹。
國家支持
基於孤兒藥研發的高風險現狀，各個國家紛紛給予了政策支持。美國是世界上第一個對孤兒藥實施特別管理製度的國家。美國食品藥品監督管理局在1982年就設立了孤兒藥產品開發辦公室，並於1983年頒布了孤兒藥法案，正式實施針對孤兒藥的特殊管理。1985年，日本緊跟美國步伐，開始對孤兒藥的研發給予支持，並在1993年製定了《罕見病用藥管理製度》，增加了針對孤兒藥的管理內容，包括研究的全過程可享受基金資助、減稅、優先審批、藥品再審查時間延長及國家健康保險支付上的優惠等。2000年，歐洲設立了孤兒藥委員會，負責評審作為罕見病治療、預防和診斷的藥物。
雖然目前在中國大陸，仍沒有針對孤兒藥出台具體法規和設置管理部門，但在不少政府文件中卻明確了孤兒藥的特殊地位。近期也有媒體報道，2015年即將修訂出爐的《藥品管理法》及實施條例將加入孤兒藥定義等內容，屆時孤兒藥將可以通過醫保、商業醫保、大病救助以及慈善組織實現收支平衡，這對患者來說無疑是一大利好。
其實在計劃經濟時代，中國已經有一些孤兒藥產品，例如治療尿崩症的長效尿崩停和有機磷農藥的解毒藥氯解磷定等，它們基於當時的定點生產、專門儲備、統一配送和定期報廢的行政製度而存在。但在市場經濟時代，孤兒藥反而因為沒有政策的扶持，導致藥品研發者缺乏生產積極性，國內藥企研發孤兒藥的熱情也因此受到製約。
市場選擇
與相對冷落的國內環境相比，近十年來，孤兒藥的研發開始成為各大跨國藥企的重點研發目標。相關法案的保障、巨大的市場利益驅動和科技人員的不懈努力，造就了海外研發孤兒藥的熱潮。
一些進口藥在無國內臨床試驗的情況下可以獲得條件性批準，利用這一政策優勢，國外孤兒藥產品進入中國市場的速度越來越快，基本上國內的孤兒藥市場都被國外產品壟斷。但可惜的是，目前國內孤兒藥的評審時間長，發展非常困難。更關鍵的是，國內市場定價和支付能力可能才是製約國內孤兒藥發展的關鍵，而改變這一窘境顯然不是一朝一夕能夠做到的。此外，研發者對於孤兒藥產品的一些誤解也助推了這一局麵的形成。
由於單種孤兒藥可以適用的患者較少，往往會令大家誤以為其經濟效益低下，但事實上，除了研發經費高昂和研發難度較大外，孤兒藥的生產成本並不一定很高。相反，研發者還可能因此收獲巨大的經濟效益。美國健讚公司就因研發孤兒藥而躋身於全球生物科技公司巨頭的行列，而亞曆克鬆和比亞馬林等孤兒藥的研發公司更是令投資者趨之若鶩。