《本草綱目》能成為一部不朽之作，關鍵在於它不是一般意義上的“本草”。而是以中藥作用為依托的，包括中醫基礎理論、藥物、方劑、臨床應用等眾多學科的綜合體。它的理、藥、方、治幾乎涉及到了中醫學的所有內容，對中醫學的發展有著非凡的意義。
當然，對人類貢獻最大的還是它的藥學成就。它集曆代本草之大成，體現出了本草知識的全麵性；它準確的歸納總結，體現出了藥性理論的係統性；它細膩的分析和表述，體現出了本草內容的科學性；它清晰的綱目結構，體現出了本草文獻的邏輯性；他豐富多彩的筆法，體現出了本草學的廣博性；他創造性的自然分類法，體現出了藥物分類的先進性等。這些都是了不起的成就。
特別值得一提的是李時珍的類科學分類法，它與傳統的按上、中、下三品對中藥進行分類的方法相比是質的飛躍，與如今的自然分類法基本接近。它從一定程度上揭示了植物的自然類群，使人類對植物分類研究的進程向前推進了一大步。它的出現，比1735年林奈提出的自然係統理論早一百多年，並且其內容比後者豐富得多，無怪乎許多學者把它稱為“古代最完美的分類法”。
我國古代的煉丹術曾為礦物學、化學的發展積累了許多知識，但由於它嚴重脫離了廣大勞動人民的生產實踐，脫離了社會的實質需求，其技術也就不可能得到發展。而李時珍的研究是麵向實際、麵向人民的，所以他在化學和礦物學方麵的成就自然就遠遠超過了煉丹術。
《本草綱目》裏礦物學方麵的資料已相當豐富，它共記載著礦物藥材一百多種。我們從李時珍的記載中可以知道，當時金礦的主要產區在湖南、湖北、四川、雲南；銅礦產於四川、兩廣、雲南、貴州；山西出明礬；朱砂以湖南辰州的最好，所以又名辰砂；蒲州的膽礬最為上品等等。
在礦物的顏色、性形、成分和真偽鑒別方麵，《本草綱目》所收集的資料就更加豐富了。例如金子是貴重金屬，金的純度不夠，顏色也就有差別，即“七青、八黃、九紫、十赤”，隻有十成的純金才是赤色的。李時珍還收集不少化學鑒定法。如胡粉又名鉛粉，是鉛的一種化合物，李時珍寫道：“胡粉得雌黃而色黑。”雌黃是一種硫化物，胡粉與雌黃接觸可以生成硫化鉛，由於硫化鉛是黑色的，所以胡粉遇到雌黃而變黑。這是一種簡便又快速的鑒定方法。
現代化學十分注意研究晶體。從《本草綱目》中我們也可以知道，從公元5世紀以來，我國的勞動人民就已經懂得用鹽類的多次結晶來製造藥物了。把粗製的芒硝放在鍋裏，用水煮化，倒入盆中，待慢慢冷卻後就可以得到大塊的透明結晶。這種經過重結晶的芒硝純度很高。
《本草綱目》對水質的研究也很細致、深入，它把水分成天水與地水兩大類。天水包括雨水、雪水等，從現代化學角度來看，雨水、雪水在一定程度上可以說是一種天然的蒸餾水，雜質較少。由於當時科技不發達，還沒有人造蒸餾水，但李時珍卻已經會製造和利用這些天然蒸餾水以供藥用了，他認為天水比地麵的水煎藥更好。他認為露水也是一種天水，也可以治病，柏樹葉子和菖蒲葉上的露水就有明目的作用。我們現在知道，這些露水都含有該種植物的微量分泌物，有一定的滅菌作用。由此可見，李時珍的看法是有一定科學根據的。
隨著國際文化交流的興起，《本草綱目》流傳到了國外，聲名鵲起。它首先通過海路傳到日本，隨後到達朝鮮、東南亞、歐洲乃至全世界。特別是日本，由於地理及文化淵源的關係傳入較早，影響也頗深。
據日本醫學史料記載，《本草綱目》最早傳入日本是在慶長十二年（1607年）。當時一名叫林道春的名醫從長崎得到一部金陵版的《本草綱目》，看完後，覺得這本書不僅有利於漢方醫藥學的發展，也很適應日本國藥材生產發展的經濟政策，於是迅速將其獻給了當時的幕府首腦德川家康。德川見之如獲至寶，常置幕府座右備查，所以這部書又被稱為“神君禦前本”。