有的肝炎患者在肝炎病毒感染後3～6個月內發生骨髓抑製。此種病人常為急性型或嚴重型再生障礙性貧血，治療效果差。也有報道，妊娠會導致再生障礙性貧血，分娩後血象恢複正常，再次妊娠又會發生骨髓抑製。還有一種先天性再生障礙性貧血，稱為範可尼貧血(Fanconi貧血)，這類病人除有典型再生障礙性貧血症狀外，還瘵有多發性的先天畸形(皮膚棕色色素沉著、骨骼畸形、性發育不全等)。其病因可能是以體的異常。以上這些都是引起再生障礙性貧血的原因。但是，臨床上很多病人卻難以找到病因，這就稱為原發性或特發性再生障礙性貧血。
在20世紀50年代以前，再生障礙性貧血沒有很好的治療方法，惟一的辦法就是輸血。60年代以後，我國醫生開始采用中西醫結合的治療方法，使一部分慢性再生障礙性貧血患者獲得了治愈，逐步打破了套在再生障礙牲貧血患者頭上的枷鎖!
1958年，中國醫科院血液學研究所有一位男性再生障礙性貧血患者，因睾丸小發育差而接受大劑量(50毫克／日)丙酸睾丸酮連續注射，治療後病人麵色紅潤，血紅蛋白上升，半年後病情明顯好轉。以後醫務人員采用同樣辦法使不少病人病情得到明顯的改變，特別是消除了成年女性病人月經不止的痛苦，杜絕了因流血不止而死亡的病例。
近20多年來，治療慢性再生障礙性貧血除采用中藥外，也使用男性激素，如丙酸睾丸酮、甲基睾丸素、17-去氫甲基睾丸酮(“大力補”)、葵酸諾龍、苯丙酸諾龍和康力龍等。其中以康力龍和大力補為最常用，它們能口服，而且療效快，副作用也較少，僅部分患者可有轉氨酶升高，停藥後即可恢複正常或繼續服藥後功能不再繼續惡化。
此外，還可采用硝酸士的寧、654-2等神經興奮或調節藥物。有的可采用脾切除術。但多種藥物配合應用效果較好。由於慢性再生障礙性貧血進展緩慢，中西藥物作用發揮較慢，所以任何一個病人都應堅持治療起碼半年以上。值得注意的是，慢性再生障礙性貧血的療效與治療時的病程有很大關係。病程短於兩年者有效率明顯高於超過兩年者。因此，病人應早期診斷，早期治療。急性再生障礙性貧血或嚴重型再生障礙性貧血可采用骨髓移植。胚胎肝輸注或移植、抗胸腺淋巴細胞球蛋白治療，配合強有力的支持治療，其療效已有顯著改觀。隨著急性再生障礙性貧血病因及發病機製的深入研究，急性再生障礙性貧血不久必將被徹底攻克。
惡生貧血
惡性貧血是由於胃黏膜萎縮，胃液中缺乏內因子導致維生素B12不能被吸收，從而引起機體發生的一種巨幼細胞貧血，1885年，倫敦蓋育醫院的壓生阿迪生最先描述本病，稱之為“特發性貧血”。1872年，蘇黎士大學醫學院的醫學家貝爾曼將這種疾病稱為惡性貧血。
在惡性貧血中，特有的症狀是臉色蠟黃、厭食、呼吸困難、出血時間延長、腹部不適、體重下降、舌炎、步態不穩和神經紊亂，嚴重時還會出現四肢僵直、過敏和精神抑鬱，血液檢查見有異常巨大的紅細胞，白細胞，血小板數減少。維生素B12缺乏可由飲食中含量不足所引起，也可能是因人體的“內源因子”受阻使得維生素B12無法被吸收利用所致。缺乏維生素B12的典型症狀是惡生貧血。維生素B12可以提高人體對葉酸的利用率，若缺乏維生素B12，則葉酸的利用受到影響。維生素B12，缺乏還可導致周圍神經炎。小孩缺乏維生素B12的早期表現是精神情緒異常、表情呆滯、少哭少鬧、反應遲鈍、愛睡覺、手足無意識運動或頭與肢體顫動，最後導致貧血。以前患該病者無藥可救，必死無疑。後來發現維生素B12後，才得以控製。
維生素B12以及用動物肝髒治療惡性貧血的方法的發現要歸功於美國醫生威廉·帕裏·墨菲。1892年，墨菲出生在美國威斯康星州斯托頓城。1922年，墨菲在哈佛大學醫學院獲得醫學博士學位。他曾對各種貧血病理做了探討，發現維生素B12、葉酸都是紅血球成熟時所必需的物質。維生素B12要在葉酸的協助下才能防止癌變。維生素B12缺乏可引起葉酸.缺乏，有些人兩種維生素均缺乏。維生素B12和葉酸幫助骨髓產生細胞，沒有維生素B12，機體生成細胞速度會慢下來，最後形成惡性貧血。
1920年，美國醫學家喬治·惠普爾提出食用動物肝髒是治療貧血的有效方法。他指出，造成貧血的原因之一是有機體中存在毒劑，破壞骨髓的造血功能，使紅細胞生成不足，形成單位體積中紅細胞數目的大量減少。而動物肝髒則有解毒作用，肝髒中存在某種物質，能刺激骨髓加速製造和形成紅細胞。1926年，墨菲年結識了米諾特教授，兩人誌同道合。他們根據惠普爾的理論，共同提出以牛肝為主要食物治療惡性貧血，同時用牛肝治療低血色素性貧血患者。在45例病人中，食用牛肝後，有四分之三(41例)效果顯著，有的患病時間達10年之久，食用牛肝後仍能存活。然而墨菲他們並沒有到此止步。因為每個病人，每天需牛肝三百至六百克，甚至更多，這個辦法不便於推廣應用。他說：“作為一個醫生，如何使更多的惡性貧血患者得到治療，如何使他們早日恢複健康，是我所關注的問題。另外，為達到目的，還必須考慮治療簡單化和效率提高，成本降低。”隨後，他和米諾特又在布萊漢醫院研究了三年多，分析了肝的有效成分，摸索提取和分離的方法，最後成功地獲得了肝提取物針劑製品。經臨床應用證明：每100克鮮肝提取出3毫升肝製劑，此製品的療效為口服鮮肝療效的50倍。換句話說，從100克鮮肝中提取的3毫升針劑，經肌肉注射後，療效相當於原來口服鮮肝5000克。現在隻要每2至4周注射一次，每次3毫升，注射後6至8小時內，粒細胞數目就可增加三倍。此外，骨髓處紅細胞形成的活性也在增加，血液中的異常細胞在消失，惡性貧血患者恐慌等症狀在逐漸消失屍臨床實踐證明，這藥還適用於伴有粒細胞減少的各種疾病，如肺炎、急性傳染病、粒細胞缺乏症，及一些手術後血相異常的病症。為此，1930年，墨菲與米諾特一起獲得愛丁堡大學喀麥隆獎；1934年除榮獲美國醫學協會頒發的布朗勳章外，還分享了這年的諾貝爾生理學及醫學獎。