第一節 血藥濃度與藥理效應
藥物進入人體後與受體形成可逆性結合，並產生藥理作用。對大多數藥物而言，藥理作用的強弱和持續時間，與藥物在受體部位的濃度呈正比。然而直接測定受體部位的濃度是一件很困難的事，目前尚無法做到。通常我們隻能測定血液中的藥物濃度。藥物進入人體後，由血液運送至其作用部位（受體部位）。血液中的遊離藥物通過擴散進入細胞外液，到達細胞膜或進而擴散至細胞內與受體結合。血液中的藥物濃度與細胞外液及細胞內的藥物濃度形成了一個可逆的平衡，此平衡遵守質量作用定律。因此，血液中的藥物濃度間接地反映了藥物在受體部位的濃度。
大量的臨床研究和分子水平的藥理學研究表明：藥物的藥理作用與血藥濃度之間的相關性較之藥理作用與每日總劑量的相關性要好得多。相同的血藥濃度甚至對不同種屬的動物具有極為相似的藥理效應。如保泰鬆的抗炎有效劑量在兔與人分別為300mg／kg及10mg／kg，相差達幾十倍，但有效血藥濃度都在10～20μg／ml之間。而劑量與血藥濃度之間的相關性較差。有研究表明，42例癲癇病人服用苯妥英鈉，一日劑量均為300mg時，測得血清苯妥英鈉濃度相差很大。在有效範圍內（10～20μg／ml）的僅11例（26.2％），低於10μg／ml的23例（54.8％），高於20μg／ml的8例（19％），其中有3例超過30μg／ml。劑量與血藥濃度之間的相關性較差是因為存在著較多的可能影響血藥濃度的因素。其中包括：①個體間的差異；②藥物製劑的差異（生物利用度、劑型等）及給藥途徑的不同；③疾病狀況的差異；④合並用藥（藥物相互作用）；⑤病人的依從性不同等。
第二節 有效血藥濃度範圍
多數藥物的血藥濃度與藥理效應具有良好的相關性。同樣血藥濃度與不良反應程度也有較大的相關性。如苯妥英鈉的濃度為10～20μg／ml時，具有抗癲癇及抗心律失常作用；當血藥濃度達20～30μg／ml時，出現眼球震顫；30～40μg／ml時運動失調；超過40μg／ml時可出現精神異常。當血藥濃度低於一定水平時，則不表現出藥理效應。有效血藥濃度範圍通常是指最低有效濃度與最低不良反應濃度之間的血藥濃度範圍。臨床上常將此範圍作為個體化給藥的目標值，以期達到最佳療效和避免不良反應。
必須指出，有效血藥濃度範圍是一個統計學概念，它建立在大量臨床觀察的基礎之上，對大部分人而言是有效又能很好耐受的範圍。事實上，不存在一個對所有人均有效而無不良反應的濃度範圍。對某些人而言，在此範圍內可能出現較嚴重的不良反應，而另一些人則可能無效。比如，一般人的茶堿有效濃度範圍是10～20μg／ml，而有的老年病人的有效濃度僅為4μg／ml，當其血藥濃度達到10.7μg／ml時，卻出現了茶堿中毒反應。
血藥濃度與藥理效應之間的相關性可能因某些因素如衰老、疾病、合並用藥等而發生變異，致使有效濃度範圍在某個病人體內顯著地不同於一般人。為了避免死搬硬套有效濃度而造成治療失誤，近年來有人提出目標濃度的概念。與有效濃度範圍不同，目標濃度無絕對的上限下限，也不是大量數據的統計結果，而是根據具體病情和藥物治療的目標，為具體病人設定的血藥濃度目標值。顯然，目標濃度的設立必須考慮治療指征、病人的各種生理病理學參數、以往治療該病人的經驗以及病人的反應等等，它更注重血藥濃度與藥理效應相關性的個體化。