Ⅰ期臨床試驗：初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗。觀察人體對於新藥的耐受程度和藥代動力學，為製定給藥方案提供依據。
Ⅱ期臨床試驗：治療作用初步評價階段。其目的是初步評價藥物對目標適應證病人的治療作用和安全性，也包括為Ⅲ期臨床試驗研究設計和給藥劑量方案的確定提供依據。此階段的研究設計可以根據具體的研究目的，采用多種形式，包括隨機盲法對照臨床試驗。
Ⅲ期臨床試驗：治療作用確證階段。其目的是進一步驗證藥物對目標適應證病人的治療作用和安全性，評價利益與風險關係，最終為藥物注冊申請獲得批準提供充分的依據。試驗一般應為具有足夠樣本量的隨機盲法對照試驗。
Ⅳ期臨床試驗：新藥上市後由申請人自主進行的應用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應；評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關係；改進給藥劑量等。
新藥臨床試驗必須嚴格執行《藥物臨床試驗質量管理規範》。藥物臨床研究的受試例數應當根據臨床研究的目的，符合相關統計學的要求和本辦法所規定的最低臨床研究病例數要求。新藥臨床試驗要提請臨床試驗機構的倫理委員會對臨床研究方案的科學性和涉及的倫理問題進行審查，通過後方可進行臨床試驗。
一、藥學評價的主要內容
藥學評價的主要內容是：①研究新藥的化學結構、理化性質，及其鑒別、檢查和含量測定方法等；②研製出安全、有效、可控、穩定和使用方便的新藥劑型；③研製出適合於工業生產的原料藥及其製劑的技術工藝路線；④研究原料和製劑的穩定性；⑤製訂原料藥及其製劑的質量標準；⑥提供臨床前評價和臨床試驗所需要的藥品。藥學評價需要多種學科（包括藥化、植化、分析化學、藥劑學以及中試生產等）的通力協作和共同努力。
藥物合成是在藥學評價早期，需製備出供分析和製劑研究用的對照品；提供新藥中可能存在的雜質和分解產物的有關資料，如有可能，分離出雜質和分解產物，通過鑒定或合成，證明它們的化學結構，這將為新藥的純度研究、原料藥和製劑的穩定性試驗奠定基礎。實驗室小試是確定基本的製備路線，製備出質量合格的原料藥，提供給臨床前評價、藥物分析、製劑研究和穩定性試驗。實驗室選擇的合成（或提取分離）路線和方法，要考慮中試生產的條件，盡量避免采用特殊的設備和條件、高難度的技術操作及有毒害的原料和溶劑。
藥物分析是通過對藥物的理化性質、純度、雜質含量以及雜質可能的來源進行研究，為藥物合成（或提取分離）改進方法，為原材料選用及製備條件優化提供線索。製訂新藥的質量標準應按照中國藥典現行版方法及操作，既要考慮各單位儀器設備和技術條件的實際情況，又要能反映現代新技術的應用和發展。
劑型設計取決於藥物的作用部位、藥品的理化性質、生物利用度、藥物作用和持續時間、給藥途徑等因素。
原料藥及其製劑的穩定性試驗，通常在實驗室方法成熟，能批量製備時就開始。尤其室溫留樣考察試驗，更應及時安排進行。總之，加強各個學科之間協調，做到先後有序，將有助於提高評價工作的效率。
二、藥學評價程序
（一）確定藥物研發前景
研究的藥物是否合適，是新藥研製成敗的關鍵。因此，確定藥物研發前景應持慎重的態度。一旦確定了藥物研究苗頭，化學工作必須跟上，進入新藥臨床前評價階段。為判斷初評入選化合物是否具有研發前景，藥學方麵需進行一係列工作：
確定入選的化合物應是同類化合物中的最佳者，可通過已經合成篩選（包括文獻資料）的同類化合物的構效關係分析，也可以借助於定量構效關係的數學模型，用於先導化合物的產生和先導化合物優化。
考察入選化合物的簡要性質如溶解度、一般的穩定性和吸濕性等。
確定臨床用藥的形式應通過比較入選化合物的遊離堿、各種鹽類以及可能應用的前體藥物（如酯和酰胺等）的理化性質和生物學作用特點，判斷哪種藥物形式具有比較理想的實際應用價值。遊離堿與其各種鹽類的理化性質十分懸殊，如溶解度、溶解速率、吸濕性、穩定性、嗅、味等，這些都將影響藥物的生物活性和實際應用，有時前體藥物對克服新藥的某些缺點有獨到之處。
調研入選化合物的大規模生產的可能性和難易程度。
探索可能應用的劑型再結合入選化合物的藥效、毒性及其他生物學作用特點，全麵衡量，綜合判斷。
（二）臨床前評價階段
藥學評價的主要工作在這一階段進行，應完成新藥上臨床所需藥學方麵的工作。為Ⅰ期臨床評價或臨床驗證作好準備。
1.原料藥方麵
（1）完成實驗室小試研究：進行實驗室批量合成（或提取分離），提供臨床前評價和分析研究所需要的原料藥；並積累充分的數據，為過渡到中試生產準備資料。
（2）開始原料藥穩定性的研究：從實驗室批量製備的樣品中，取連續生產的1～3批樣品進行初步穩定性試驗，包括影響因素試驗、加速試驗及室溫留樣考察試驗。
（3）新藥的係統分析研究：包括測定理化性質、鑒別、檢查及含量測定。必要時，對主要雜質進行分離和鑒定。
（4）製定質量標準：製定臨床研究用藥的質量標準草案及起草說明，並提供Ⅰ期臨床試驗或臨床驗證用的原料藥。
2.製劑方麵
（1）確定劑型處方：通過劑型評選、處方篩選和實驗室研究，確定劑型處方，進行實驗室批量試製，提供臨床前評價用的新藥製劑。同時，對製劑生產的工藝條件進行研究，為過渡到中試生產準備資料。
（2）製劑質量的研究：研究主藥含量測定的方法。複方製劑各有效成分均需測定含量。
（3）製劑初步穩定性和包裝材料的研究：從實驗室批量試製的樣品中，取連續生產的1～3批樣品進行初步穩定性試驗，包括影響因素試驗、加速試驗及室溫留樣考察（室溫考察至少3批），根據劑型的特點和原料藥的理化性質，選好適宜的包裝材料和貯存條件。
（4）生物利用度研究：開展製劑生物利用度或體外溶出度的研究。
（5）製定質量標準：製定臨床研究所用新藥製劑的質量標準草案，並提供Ⅰ期臨床試驗或臨床驗證用的製劑。
（三）臨床評價階段
這一階段的藥學工作主要圍繞中試生產進行：①進行原料藥及其製劑的中試生產；②根據新藥臨床前研究的資料，結合中試生產的實際，製定生產用藥品的質量標準草案；③繼續原料藥和製劑穩定性試驗——室溫留樣考察，並對中試生產的藥品進行複驗。
（四）生產審批前評價階段
按照要求總結出新藥申報所需的全部藥學資料：①新藥的名稱（包括正式品名、化學名、外文名和漢語拚音名等，凡新製定的名稱應說明命名的依據）、選題的目的和依據、國內外該新藥有關研究現狀或生產使用情況的綜述；②確證新藥化學結構或組分的試驗數據、圖譜、對圖譜的解析及有關文獻資料；③原料藥試製路線、反應條件、精製方法，製劑的處方、工藝及處方依據，輔料來源和質量標準；④理化常數、純度檢查、含量（效價）測定等質量研究工作的試驗資料及文獻資料；⑤原料藥及其製劑或複方製劑的初步穩定性試驗資料及文獻資料（樣品1～3批）；⑥臨床研究用藥品質量標準草案及起草說明，並提供標準品或對照品；⑦臨床研究用樣品及其檢驗報告書；⑧生物利用度或溶出度試驗資料及文獻資料；⑨原料藥及其製劑或複方製劑的穩定性試驗資料、結論（抗生素、生化藥品及易變質藥品有效期以及有關文獻資料）；⑩生產用藥品質量標準草案及起草說明，並提供標準品或對照品；B11生產用樣品及其檢驗報告書；B12產品的包裝材料、標簽並提供包裝樣品。