六、安慰劑對照
安慰劑對照試驗常用於評價新藥治療時是否存在自然痊愈的問題。在進行藥物治療的過程中所觀察到的療效，既可能是由藥物藥理作用引起的治療效應，也可能是無效藥物引起的安慰劑效應。新藥臨床試驗是評價藥物本身的有效性、安全性，所以就必須排除非藥物因素產生的其他作用，因此安慰劑對照試驗近年來廣泛得到臨床研究工作者的肯定。
安慰劑對照在藥物評價中可以排除精神因素在藥物治療中的作用，排除疾病本身的自然變化，在有陽性對照時同時設安慰劑組可監察試驗方法的靈敏度。
進行安慰劑對照試驗應滿足下列條件：①治療某種疾病尚無較好的藥物；②藥物的作用屬對症治療；③短時間不用藥物治療對病情影響不大。在滿足這些條件的情況下才可采用安慰劑對照試驗。如慢性功能性疾病的治療、輕度精神憂鬱的治療、慢性疼痛的治療均可設安慰劑對照。
到目前為止，安慰劑對照試驗國內開展的不多，爭論也比較大，安慰劑治療對受試者不能產生益處，反而會貽誤病情，有違醫師的倫理道德原則。臨床醫生許多不願意接受，而且采用安慰劑對照試驗有一定的難度，近年來隻見少量采用安慰劑對照試驗的報道。
七、交叉試驗
又稱為輪換試驗，最常用的是二周期交叉試驗，即每個受試者在第一周期隨機地設置到試驗組或對照組，在第二周期輪換，分別放在對照組或試驗組中，在病人內比較藥物的差別。交叉試驗可檢驗藥物的時間效應和順序效應，即分析觀察的療效是否有與藥物無關的自然變遷和藥物的後遺效應。
第六節 數理統計分析方法
一、新藥藥效學研究的統計
新藥藥效學研究的統計工作包括實驗前的設計及資料處理兩方麵。
常用的實驗設計方法有拉丁方、優選法、正交試驗、序貫試驗等，目前都得到了較廣泛的應用。其中尤以序貫試驗在藥效評價中的實用意義更大。
實驗結果整理資料時，要運用各種統計方法，如平均數、標準差、標準誤和半數有效量的計算、χ2檢驗、t檢驗、線性回歸等。此外，如Ridit分析（非參數統計分析）等各種分析方法在新藥藥效評價中也會用到。
在運用統計學處理時應注意不能機械搬用統計P值的大小，一定要結合醫學實際來具體分析結果的準確意義。統計處理中還要注意，如結果不符合正態分布時，不宜用t檢驗，應考慮用秩和檢驗，尤其是一些實驗結果個體差異太大時易發生這種情況。同樣在臨床前藥效學研究中，如果SD＞χ也屬於非正態分布，不能用t檢驗，應用Ridit或H檢驗。
二、急性毒性實驗統計方法
急性毒性常用LD50表示。文獻報道的LD50的統計方法有十多種，常用的有改良寇氏法、簡化幾率單位法，後兩種方法較準確。測定LD50準確與否關鍵是動物選擇、藥物稱量配製及給藥的熟練程度。
三、長期毒性實驗統計方法
長期毒性試驗中定量數據均用x±s表示，都應注明單位。不僅要進行各劑量組組間的比較，還要說明給藥組之間的比較，以說明量-毒關係；有條件時（指犬）還要進行自身對照比較，選擇合適的統計方法。如果數據資料屬於正態分布，則可用t檢驗或方差分析；如果是非正態分布，應用非參數統計分析法（Ridit分析或秩和檢驗），否則結果無實際意義。
對於統計學上P值的意義要結合臨床實際得出結論。統計學上往往強調P值，不考慮實際情況，而臨床更多考慮臨床實際意義。作為藥理毒理學工作者應將兩者結合起來考慮，這才是客觀、可靠、可信的結論。如尿量、RBC、WBC及血小板計數等，由於係統誤差很可能有統計學意義，但無臨床實際意義，如P＜0.05，因都在正常範圍內。還要注意的是P值應具體算出數據，因為有時P＜0.049和P＞0.051就無明顯差別，此時的最好辦法是重複實驗或增加樣本數，然後再下結論。
四、臨床研究資料統計方法
根據臨床試驗的目的和內容，選擇統計方法。製定變異來源的方差分析表和試驗設計選定的自由度，說明試驗中所需病人數的統計學依據。
臨床研究資料分計數資料與計量資料兩類。計數資料是清點正、反兩種反應的數目，如藥物治療後的痊愈、顯效、進步、無效、死亡等的人數；各種指標的陽性、陰性人數。計數資料一般先求出反應的百分率，如治愈率、有效率、死亡率、陽性率等，用於計數資料的顯著性檢驗，方法常用χ2檢驗和Ridit檢驗。Ridit檢驗用於呈等級順序關係的計數資料，如療效的痊愈、顯效、進步、無效等，χ2檢驗不考慮順序關係。計量資料是指通過測量所得到的記錄如身高、體重、血壓、血脂等數據，計量資料通常用t檢驗和F檢驗進行顯著性分析，方差分析是檢查多個均數之間有無顯著性差別的一種檢驗方法。
第七節 新藥專利與轉讓
一、藥品專利保護的範圍
（一）藥品
我國《專利法》修改以後，對藥品本身授予專利權，同時保護依同一專利方法生產的藥品，即方法延及產品的間接物質專利保護。授予專利權的藥品發明指藥用化合物單體、藥物組合物（包括西藥製劑和中藥製劑）、生物製品（即用微生物、微生物和動物的毒素、人和動物的血液及組織等所製成的用於預防、診斷和治療疾病的製品，包括疫苗、菌苗、抗毒素、免疫蛋白、轉移因子等）以及生物工程藥品等的發明。新化合物的產品專利被認為是最佳的專利保護，新化合物專利不僅保護麵大（排除了用其他方法製備該藥物的可能），而且一個新化合物一旦成功地開發成藥物，還可以有十幾個到幾十個從屬、衍生物的專利，其實際占有和潛在占有的領域非常可觀。