幹細胞療法的基石：安全和有效
科學前沿
作者：古力
幹細胞研究要想取得為社會承認和歡迎的結果，就需要從基礎研究向臨床應用轉化。現在，治療性幹細胞藥物已經進入臨床。
美國奧西裏斯治療公司近日稱，該公司研發的用於治療兒童急性移植物抗宿主病（GVHD）的幹細胞藥物Prochymal已被加拿大衛生部批準，成為全球首個被批準用於治療全身性疾病的幹細胞藥物。
不止一種幹細胞藥物
如果以一個國家的衛生部或食品與藥物管理局批準幹細胞藥物作為幹細胞治療的管理標準，Prochymal可能並非第一個被正式批準的幹細胞藥物。因為，2011年6月，韓國食品藥品管理局已正式批準，某專門從事幹細胞藥物研發的公司研發的心髒病幹細胞治療藥物從2011年7月1日起投放市場銷售。
不僅如此，2012年2月，韓國食品藥品管理局表示，將考慮批準本國的第二種和第三種幹細胞治療藥物的生產許可證，它們分別是，軟骨再生治療藥物Cartistem和肛瘺幹細胞治療藥物Cuepistem。Cartistem不是使用患者本人的幹細胞，而是利用他人的幹細胞製成的藥物，因此，如果獲得生產許可證，將會成為全球首例利用他人幹細胞生產的治療藥物。該藥的最大優點是可以批量生產。
因此，從幹細胞藥物這一概念來看，奧西裏斯治療公司的Prochymal並非是第一種經國家醫藥衛生主管部門批準的幹細胞藥物，但是，它可能是第一個被國家醫藥衛生主管部門批準的治療全身性疾病的幹細胞藥物。
如今，在經過國家衛生部門正式批準的幹細胞療法中，藥物是較少見的，反而是幹細胞治療技術較多。例如，美國食品與藥物管理局批準的組織工程軟骨移植療法（Carticel）。這是一種用患者自己的幹細胞來修複受損傷的軟骨的方法。
此外，美國在2011年11月也批準了首個造血祖細胞-臍帶細胞療法產品Hemacord。這也是一種幹細胞產品，可用於造血係統疾病患者的造血幹細胞移植，例如，用於治療患某些白血病和一些遺傳性代謝和免疫係統疾病的患者。Hemacord含有人類臍帶血的造血祖細胞，實質上也是一種幹細胞。臍帶血是用於移植的造血祖細胞的三個來源之一，另兩個來源是骨髓和外周血。一旦將造血祖細胞移植給患者，這些細胞就會遷移到骨髓，並在那裏分裂並成熟。當成熟的細胞進入血液，它們可以部分或完全恢複多種血液細胞的數量和功能，包括免疫功能。因此，臍帶血造血祖細胞療法為患這類疾病的患者提供了挽救生命的治療選擇。
無論是幹細胞藥物還是幹細胞療法，都傳遞了一個信息，在幹細胞治療，包括技術（幹細胞治療或療法現在歸屬於第三類療法）和藥物治療上，全球各國的競爭日益激烈。但隨之也產生了一個問題，幹細胞治療和幹細胞藥物會走向何方？幹細胞治療作為全球醫藥領域增長點最大和最有可能獲得有效治療結果的一種醫療手段，其治療能否保證療效與安全的完美統一？
為何Prochymal能獲得批準？
然而，在幹細胞治療的療效和安全性問題上，醫藥界和公眾目前是擔心大於期盼，因為幹細胞治療現在是亂象叢生。在中國，幹細胞治療的亂象更為嚴重，可以歸納為幾個方麵：缺少監控、技術粗糙或低劣、誇大療效、費用昂貴。雖然幹細胞治療的這些問題在世界各國都存在，但是，在管理較為嚴格的發達國家問題相對少一些。
移植物抗宿主病是骨髓移植（BMT）後出現的多係統（皮膚、食管、胃腸、肝髒等）損害的全身性疾病，也是造成患者死亡的重要原因之一。而且，移植物抗宿主病的臨床表現較為複雜，皮膚損害最早出現的症狀有紅斑、丘疹、水皰，甚至皮膚剝脫，嚴重者皮損可在數天內蔓延到全身。盡管移植物抗宿主病難以治療，但奧西裏斯治療公司提供的臨床試驗數據表明，在一個小規模臨床試驗中61％～64％的嚴重難治性急性移植物抗宿主病患者使用Prochymal 28天後，症狀得到改善。
另外，由於激素治療移植物抗宿主病並不理想，高達80％患移植物抗宿主病的兒童至今仍沒有藥物治療，而在上述臨床試驗中，參加者就是那些對激素類藥物無反應的移植物抗宿主病兒童患者。基於這些原因，加拿大衛生部才批準該藥上市。