但是，即便現在加拿大衛生部批準了Prochymal治療兒童急性移植物抗宿主病，也存在風險，因為，目前該藥治療移植物抗宿主病的作用機理還不完全清楚。另外，由於全球患兒童急性移植物抗宿主病也不過3500～4000人，其利弊大小也值得權衡。當然，奧西裏斯治療公司的做法也帶有嚐試性質。因為，盡管一些幹細胞療法獲得了美國食品與藥物管理局的批準，但美國迄今還未批準任何一種幹細胞藥物。而且，美國要求奧西裏斯治療公司提供更多關於Prochymal有效的臨床數據。所以，奧西裏斯治療公司先獲取加拿大衛生部的批準就是要獲取更多的臨床試驗治療的數據。
從這個意義來看，美國和加拿大等國家對幹細胞治療藥物的審批是非常嚴格的，值得借鑒學習。不過，中國的幹細胞治療可以從奧西裏斯治療公司的幹細胞藥物Prochymal獲得批準的過程獲得一些寶貴經驗。
幹細胞療法的探索和監管
幹細胞藥物和治療首先需要嚴格審批，無論是國內還是國外專業界都認為，隻有經過衛生主管部門批準的醫療單位和幹細胞治療技術或藥物，才能進入臨床使用。同時，即便經過批準，幹細胞治療也需要用相應的倫理治療原則來規範。中國已經在製定《幹細胞研究與應用倫理規範》，據悉，內容包括繼續支持幹細胞的研究與應用，並以嚴格區分臨床前研究、臨床試驗和臨床應用為前提。從臨床前研究到臨床試驗屬於研究範疇，不應向患者收費；臨床應用則需經有關部門的行政審批。
此外，由於幹細胞治療是一項全新的醫療技術，沒有成熟的經驗和技術可以借鑒，因此幹細胞治療的各個領域會存在很多問題和風險，比如，可能引發腫瘤、產生免疫反應，甚至導致移植物抗宿主病（這主要是在引入他人的幹細胞或動物幹細胞治療疾病時會發生）等，因此，應當汲取基因療法的教訓，其中一個重要的原則便是優後原則。優後原則是指對某種疾病在所有療法都無效或微效時，才考慮使用幹細胞治療，而不是無論什麼病都用幹細胞治療，尤其是像整容一類的領域不應當盲目使用幹細胞療法或幹細胞藥物。
另外，對於幹細胞技術和藥物，還應當對病人使用藥物和技術進行全麵監管和提醒。例如，美國批準了Hemacord用於臨床治療，但是要求在該產品的包裝上帶有黑框警告，提醒該產品可能有可致命的移植物抗宿主病、植入綜合征、移植失敗和輸液反應等。並且，在治療前應該在有造血幹細胞移植經驗的醫生指導下進行的風險獲益評價、臍帶血庫選擇和管理。同時，醫生應對接受治療的患者仔細監測。
當然，幹細胞治療除了需要種種嚴格監管外，奧西裏斯治療公司的幹細胞藥物獲得加拿大衛生部批準也指明了幹細胞研究的一種方向，即利用較為成熟的幹細胞技術才能既獲得療效，也能相應保證病人的安全。從幹細胞研究的曆程可以看出，胚胎幹細胞由於涉及倫理，其研究和應用輕易很難突破。2006年日本研究人員發現導入四種轉錄因子，可使小鼠的成纖維細胞具備胚胎幹細胞的表型和功能。隨之，2007年，利用類似技術，研究人員又將人皮膚細胞誘導成類胚胎幹細胞。因此，“誘導多能幹細胞”（iPS）成為幹細胞研究的一個分水嶺。後來，英國研究人員又利用iPS技術成功將人皮膚細胞轉化為肝細胞。
但是，所有這一切都是基礎研究，還不可能進入臨床試驗，也根本不可能進入臨床治療。但利用間充質幹細胞、成體幹細胞或功能幹細胞進行臨床治病試驗是目前比較可行的方法。例如，早在20世紀60年代，造血幹細胞（間充質幹細胞的一種）就應用於臨床，主要用於治療器官移植後的免疫修複等。造血幹細胞也是目前為止研究最為透徹、臨床應用最為廣泛的幹細胞療法。
這次奧西裏斯治療公司研發的幹細胞藥物Prochymal就是用來自成年捐贈者的骨髓幹細胞研製而成，可用於控製炎症、促進組織再生、防止疤痕的形成。而且，在此之前的2010年5月4日，美國已批準了奧西裏斯治療公司的Prochymal用於治療I型糖尿病。此外，Prochymal在2008年還獲得美國國防部2.2億美元的訂單，用來應對核恐怖主義和其他與放射性物質相關的緊急傷害。
因此，想要在幹細胞治療和藥物方麵獲得實質性的突破和成功，必須依賴較為成熟的幹細胞技術。
【責任編輯】張田勘