百科聚焦
作者：王小蓧
盡管癌症是可以治療的，但是。很多癌症卻是難以治療的。因此，探索各種有效而實用的治癌方法就成為研究人員和臨床醫生研究的重點，同時也成為患者關注的焦點。今天的癌症治療在基因療法方麵出現了一些亮點，如果假以時日，相信基因療法將成為癌症治療的實用技術。
核糖核酸幹擾顯神威
癌症的基因療法有很多，其中有一種顯示了獨特的魅力，這就是核糖核酸（RNA）幹擾。
生命的核心物質包括核糖核酸和脫氧核糖核酸（DNA），它們的本質都是為生命信息編碼和複製基因。癌細胞的瘋狂生長和侵蝕機體便需要基因的快速編碼和複製。但是，如果能幹擾癌細胞的基因編碼和複製，就能抗禦癌細胞的瘋狂生長和蔓延。研究人員發現，幹擾癌細胞的基因可以采用RNA幹擾的方法。這一創意來自2006年的諾貝爾生理學或醫學獎。
基因編碼生成蛋白質和複製細胞的過程涉及脫氧核糖核酸和核糖核酸。首先是脫氧核糖核酸發出合成蛋白質的指令到細胞質的蛋白質合成部位，這些合成指令是由信使核糖核酸（mRNA）來傳遞的。早在1998年，美國的安德魯·法爾和克雷格·梅洛就發現了一種可以降解某一特定基因的信使核糖核酸。如果信使核糖核酸降解的基因消失，相應的基因（DNA分子）便會沉默，後者所編碼的蛋白質也不會合成。也就是說，核糖核酸可以幹擾脫氧核糖核酸的指令。由於法爾和梅洛發現了“RNA幹擾機製——雙鏈RNA引起基因沉默”而獲得2006年的諾貝爾生理學或醫學獎。
核糖核酸幹擾的最大實用之處在於，可以通過對基因信息的幹擾來阻止病毒、細菌和癌細胞的複製，從根本上治愈疾病。而擁有幹擾功能的核糖核酸是一種小核糖核酸，也稱為小分子幹擾核糖核酸（siRNA），這一幹擾機製也稱為核糖核酸幹擾（RNAi）或核糖核酸沉默（RNAs）。
現在，美國加州理工學院等機構的研究人員合成了一種直徑僅為70納米的微小載體，它們可以攜帶特定的核糖核酸進入血液，隨著血液流動到達發生癌變的部位，然後進入癌細胞釋放出核糖核酸，後者可以對癌細胞產生核糖核酸幹擾，從而幹擾癌細胞的複製，治療癌症。由於運載核糖核酸的載體物質十分微小，可隨著尿液排出體外，而且不會引起免疫係統的排異反應，因而這一療法有很高的安全性。
黑素瘤是人們常患的一種惡性皮膚癌，癌細胞的迅速繁衍與RRM2基因有關。如果能關閉RRM2基因，就有可能治愈黑索瘤。於是，研究人員用兩個多聚體和一個蛋白製造了一種顆粒，這種顆粒包含有小核糖核酸片段，即幹擾核糖核酸。由於腫瘤血管的通透性大，這種納米微粒可通過血管進入腫瘤組織並與癌細胞結合。一旦進入癌細胞，納米微粒就分解，釋放出幹擾核糖核酸，而微粒的其他碎片則很小，可隨尿排出體外。研究人員對15位病人進行了I期臨床試驗，結果發現，至少有一名患者的RRM2蛋白表達水平和治療前相比降低。盡管這次試驗的樣本有限，但研究人員認為已經有直接證據表明可以用幹擾核糖核酸來關閉癌細胞以及人體內其他有害基因的表達，從而治療癌症和其他疾病。
用好基因修複壞基因
癌症基因療法的一個傳統思路是，用好（健康）基因修複壞（缺損）基因，以陽止癌細胞的生長。但是，這需要首先把好基因克隆出來，並通過無害的病毒作為載體導入到患者的癌細胞中，以修複缺損基因。
研究人員針對著色性幹皮病（XP）進行的動物基因療法試驗取得了成功。著色性幹皮病是一種少見的常染色體隱性遺傳的皮膚色素萎縮性疾病，該病早期皮膚上有紅斑、色素斑點及脫屑；中期表現為類似慢性射線皮炎，出現皮膚萎縮斑塊、毛細血管擴張，有些部位的棘細胞層肥厚及角化過度，表皮細胞雜亂；晚期發生癌變，包括基底或鱗狀細胞癌、纖維肉瘤或惡性黑色素瘤。