美國得克薩斯大學西南醫療中心的艾洛爾·弗裏德伯格等人發現，Xpa基因發生突變的小鼠會患著色性幹皮病並且在照射紫外光後三周內會出現皮膚的癌變損傷。弗裏德伯格用一種安全的病毒作為載體，把正常的Xpa基因注射給患有著色性幹皮病的小鼠並觀察小鼠的變化。結果發現，在正常基因注入患癌小鼠後，小鼠的癌變現象消失了。
而且，在病損小鼠注入正常基因後，他們還將這些小鼠放置在紫外光下數小時到數天。五個月後，這些實驗小鼠隻是留下了曬斑。而且圍繞注射位點的皮膚細胞幾乎與正常小鼠的相同，這表示脫氧核糖核酸修複機製被注射進的正常Xpa基因恢複了。這意味著基因療法不僅能夠治療，而且能預防著色性幹皮病。
著色性幹皮病在人類主要是兒童易患病。當機體暴露在紫外光下時，分裂期的細胞中的脫氧核糖核酸會受損傷。而正常情況下，機體能召集一組蛋白進行損傷修複工作。但是，在患著色性幹皮病的兒童中，由紫外光造成的脫氧核糖核酸損傷卻因為修複基因的突變而無法修複。隨著細胞的不斷分裂，這種脫氧核糖核酸損傷會積累成巨大的突變，當這些突變發生在抑癌基因中時，細胞就會異常發育並引發癌症。
根據這次小鼠的實驗，研究人員認為可以將此方法用於治療人的著色性幹皮病，但是，下一步是需要進行對人的臨床試驗。
促使癌細胞死亡和抑製癌細胞修複
癌症基因療法的另一個思路和技術是，通過阻斷某種促癌基因或誘導某種抑癌基因來促使癌細胞老化和死亡，從而治療癌症。
美國哈佛大學醫學院的皮耶爾·保羅·潘多爾菲等人發現，通過阻斷一種名為Skp2的基因，能夠使前列腺癌細胞老化並死亡。阻斷癌細胞中的Skp2基因能夠觸發“衰老進程”，迫使癌細胞像體細胞暴露在陽光下那樣“幹死”，無法無限分裂，也無法在人體內轉移。
潘多爾菲等研究人員以兩組老鼠為對象進行實驗。其中一組老鼠的Skp2基因遭阻斷。6個月後，這組老鼠沒有長出腫瘤，而skp2基因未遭阻斷的另一組老鼠卻長出了腫瘤。研究人員再從沒有長腫瘤的老鼠身上提取淋巴腺和前列腺組織，發現其中許多癌細胞開始老化，細胞分裂速度變慢。這說明阻斷skp2基因促發了癌細胞的老化和死亡。更為重要的是，阻斷Skp2基因的作用並非是促使生物體衰老，而是隻促使癌細胞衰老和死亡，對正常細胞不起作用。
癌症基因療法的另一種有效方式是，基因療法與其他治癌方式結合起來，例如與放射療法相結合，因而能讓兩種方式發揮合力作用，從而提高癌細胞對放射療法的敏感性，大大提高療效。
英國牛津大學的麥肯納等人最近進行了一項有意義的基因療法加放射療法的試驗，獲得了意想不到的效果。他們發現，通過放射療法殺死癌細胞是當前治療癌症的重要手段之一，但是，很多癌症病人在放射治療讓腫瘤縮小或消失後一段時間，腫瘤又恢複並長大了。原因何在？原來，這與細胞修複基因有關。
麥肯納等人篩查了與細胞脫氧核糖核酸修複有關的200個基因，發現有一些基因，如BRCA2基因、Lig4基因和XRCC5基因缺失會讓生物對放射性比較敏感，說明這些基因對細胞有修複作用。但是，研究人員發現了另一個更有效的基因，POLO基因，如果這一基因被敲除，將導致包括喉癌和胰腺癌在內的許多癌細胞對放射療法更為敏感，放療效果更好。動物實驗顯示，抑製該基因發揮作用可以使大量癌細胞在放射療法過程中死亡。
但是，這一基因療法和放射療法相結合的治癌方法還需要臨床試驗後才能進入實用階段。
盡管上述癌症的種種基因療法都處於動物和人的試驗階段，但未來基因療法必將成為治療癌症的一種有效的新方式。